Récord europeo de aprobación de fármacos para enfermedades raras

El año pasado la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) dio el visto bueno al uso de 82 medicamentos. De ellos, 17 (el 20,73%) corresponden a terapias para enfermedades raras (afectan a menos de una cada 2.000 personas), las menos frecuentes y en las que se invierte menos porque cuesta más rentabilizar la investigación. Esta cifra supone un récord para la agencia, que en 2008 dio el visto bueno a cuatro de estos tratamientos, y en 2013 a 11, por ejemplo.

La aprobación incluye dos medicaciones que luego fueron retiradas por los fabricantes, advierte la agencia. Entre los que sí han llegado a los pacientes están los tratamientos para siete tipos de cánceres poco frecuentes, para la distrofia muscular de Duchenne y la protoporfiria eritropoyética, que causa hipersensibilidad a la luz.

Las causas de este aumento son varias. En primer lugar, las ayudas y los procesos simplificados para aprobar estos fármacos, que permiten rentabilizar los descubrimientos. Por ejemplo, se usan sistemas de aprobación condicionada o especial. Esto quiere decir que ante enfermedades con muy mal pronóstico, y que afectan a pocas personas, se facilita el acceso como parte de un ensayo clínico teniendo en cuenta que los afectados no tienen otra opción.

Aun con el récord de aprobaciones, la situación para los afectados por enfermedades raras es extremadamente difícil. Desde 2010, la EMA ha aprobado 44 medicamentos para estas patologías, pero existen más de 4.000 de estas dolencias muy poco frecuentes, lo que indica todo lo que queda por investigar.

La EMA también aprobó en 2014, por primera vez, un tratamiento con células madre. Se trata de su uso para regenerar retinas en un tipo raro de ceguera.

Los datos de la agencia recogen, también, el auge de las terapias contra la hepatitis C. Cuatro de estos fármacos han recibido una autorización acelerada, lo que quiere decir que se considera que su impacto en la salud pública es importante. La aprobación de la EMA es el primer paso. Luego tiene que hacerlo la agencia española y, por último, las comunidades deben aprobar su compra, lo que puede suponer retrasos de más de un año en los fármacos, sobre todo en los más caros.

La EMA destaca que la mitad de los nuevos fármacos son sustancias que nunca hasta ahora se habían usado en humanos. La otra mitad son fármacos que ya existen y a los que se busca una nueva utilidad. Este sistema se aplica, por ejemplo, mucho en oncología, donde los tratamientos que sirven para un cáncer se prueban para otro, a veces con resultados muy positivos. Tiene la ventaja de que hay partes de los ensayos, como las pruebas de seguridad, que ya están realizadas, lo que acorta el proceso de pruebas y acelera la aprobación.

La EMA también tiene otro sistema de acceso acelerado, que se utiliza para medicamentos pediátricos. La idea es fomentar una investigación siempre complicada, y el resultado es que se permite una segunda vida a productos que ya habían vencido la patente, pero que recuperan cierta protección en su uso infantil.