12 voluntarios prueban por primera vez la terapia genética del Parkinson

Doce enfermos de Parkinson severo son los conejillos de indias de una nueva terapia de esta enfermedad que afecta al control y coordinación del movimiento y la postura. El tratamiento, aplicado en un hospital de Nueva York, consiste en inyectar en el cerebro un virus modificado genéticamente para inducir la producción de un neurotransmisor que puede aliviar los síntomas del Parkinson, como los temblores y la rigidez. El experimento ha sido criticado por algunos especialistas, contrarios a infectar el cerebro con virus, cuya actuación no se puede controlar, cuando existen terapias alternativas.

El ensayo, el primero en humanos, comenzó el lunes en el Hospital Presbiteriano de Nueva York. El Parkinson se caracteriza, sobre todo, por la descoordinación en los movimientos de los pacientes, pero no va acompañado de deficiencia mental. Lo más habitual es que se trate con preparados de la levodopa, que en el cuerpo humano se transforma en dopamina, el neurotransmisor natural cuyo déficit produce la enfermedad. Otros métodos utilizados son las operaciones cerebrales y la implantación de microchips que regulan la actividad cerebral mediante impulsos nerviosos. En España, la enfermedad afecta a 200 de cada 100.000 personas, según datos de la Asociación Española para el Parkinson. Actualmente, hay diagnosticados unos 60.000 enfermos.

Las autoridades estadounidenses han autorizado un ensayo de fase I, es decir, diseñado para probar la seguridad y la falta de toxicidad del tratamiento. "Mi objetivo no es curar el Parkinson, sino conseguir un tratamiento mejor", ha declarado Michael Kaplitt, uno de los directores del estudio. El otro es el neozelandés Matthew During. Ambos fundaron una compañía, Neurologix, para aplicar esta terapia génica.

Primera fase de pruebas

El primer voluntario en recibir la inyección ha sido Nathan Klein, un productor de televisión, de 55 años, al que se le diagnosticó el mal hace 10 años y que ya ha probado hasta ocho de los diez medicamentos que se usan normalmente.

La terapia consiste en quitar el material genético de un virus adenoasociado (AAV) para hacerlo inocuo y, a cambio, introducirle el gen que gobierna la producción de una enzima, la ácido-glutámico-decarboxilasa (GAD por sus siglas en inglés), que es la encargada de producir el ácido gamma aminobutírico (el neurotransmisor). A continuación, se inyecta el virus y éste pasa el gen a las neuronas, que empiezan así a producir el neurotransmisor.

El enfoque es nuevo, ya que lo que se pretende es activar un neurotransmisor diferente al relacionado directamente con el Parkinson. El virus se inyecta en el núcleo subtalámico (una región del cerebro que resulta sobreactivada en el Parkinson) y lo normaliza. Con este cambio, además de recuperar habilidades motoras "se consigue una fuerte protección de las neuronas productoras de dopamina", afirman los autores en la revista Science del 11 de octubre del año pasado al comentar un trabajo similar efectuado en ratas. Los autores del ensayo descartaron utilizar el gen que produce la dopamina porque los pacientes a los que va dirigido han estado todos tomándola durante muchos años, por lo que pueden haber desarrollado algún tipo de resistencia.

El estudio ha reavivado las críticas a los tratamientos genéticos, que están en duda desde que la muerte de un paciente en 1999 en EE UU obligara a suspender uno de estos ensayos.

Recientemente las autoridades sanitarias francesas reconocieron que dos niños burbuja que habían recibido terapias de este tipo para estimular la actuación de su sistema inmunitario habían desarrollado leucemia. Además, los autores del estudio sólo han publicado, de momento, el resultado de esta terapia en ratas, pero no han dado a conocer el resultado de sus ensayos con monos.

Para Walter Olanov, profesor de la Escuela de Medicina de Mount Sinai en Nueva York, el experimento es una "locura". Los científicos critican sobre todo la liberación de virus vivos en el cerebro, lo que puede producir una respuesta inmunológica en el paciente acompañada de una inflamación y una pérdida de neuronas. Un riesgo que algunos consideran inadmisible teniendo en cuenta que existen terapias alternativas.

Klein, el primer voluntario, ha sido informado de todas estas posibilidades, pero lo tiene claro: "Espero que esto haga algo, ya sea una mejoría del 10%, del 25%, del 50% o más, espero que funcione, pero soy el primero y soy su mono", declaró a The New York Times.